De forma bastante sucinta, pode-se dizer que as diferenças observadas entre os medicamentos sintéticos e biológicos devem-se, basicamente, à natureza das moléculas ativas, ou seja, dos princípios ativos que os compõem.

Os medicamentos sintéticos, por exemplo, são aqueles cuja molécula ativa é obtida por síntese química, ou seja, pela reação química entre diferentes compostos orgânicos e/ou inorgânicos. Um exemplo clássico de molécula ativa sintética é o ácido acetilsalicílico (AAS), princípio ativo da Aspirina(4) a primeira droga sintética a ser extensivamente comercializada, tornando-se um campeão de vendas do mercado farmacêutico(5).

Os princípios ativos de medicamentos biológicos obtidos por rotas biotecnológicas, por sua vez, podem ser versões de proteínas naturalmente produzidas pelo corpo humano (insulina, hormônios de crescimento, fatores de crescimento, dentre outras), ou ainda proteínas aprimoradas em laboratório para que tenham melhores biodisponibilidade, especificidade e efetividade. Dentre os medicamentos biológicos obtidos por rotas biotecnológicas, uma categoria de importância considerável é a de medicamentos que possuem como componentes ativos os anticorpos monoclonais recombinantes, que ligam-se com alta especificidade a determinados alvos dentro do corpo humano, sendo esta especificidade a base para sua atividade no tratamento de diversas enfermidades, especialmente doenças autoimunes e oncológicas(2).

No Figura 1 são apresentadas as principais diferenças entre os medicamentos biológicos mais complexos e os sintéticos.