Os medicamentos biossimilares são “cópias” de medicamentos biológicos inovadores cujas patentes já expiraram. Eles são altamente similares, em termos de propriedades físico-químicas, estruturais e biológicas e apresentam o mesmo perfil de segurança, eficácia e imunogenicidade, comparativamente aos medicamentos biológicos originadores.

Embora sejam altamente similares, apresentem a mesma eficácia e tenham a mesma segurança que os medicamentos biológicos de referência, os biossimilares não podem ser chamados tecnicamente de medicamentos genéricos ou biogenéricos. Isso ocorre porque o conceito de genérico se aplica perfeitamente a medicamentos sintéticos, cuja relativa baixa complexidade estrutural permite gerar cópias idênticas do medicamento que se deseja produzir. O mesmo não ocorre no caso dos medicamentos biológicos, por serem mais complexos, produzidos por células vivas (que carregam em si uma particular heterogeneidade), empregando-se processos biotecnológicos também mais complexos, comparativamente àqueles adotados na produção dos medicamentos sintéticos. Tamanha complexidade faz com que tanto o medicamento biossimilar como o medicamento biológico de referência apresentem pequenas variações entre um lote e outro, impossibilitando a geração de cópias idênticas de um medicamento biológico. Nesse sentido, convencionou-se, mundialmente, denominar cópias de medicamentos biológicos, de “biossimilares” e não de biogenéricos ou simplesmente genéricos.

O fato de biossimilares apresentarem pequenas variações frente ao medicamento biológico de referência, não traz qualquer impacto para a sua segurança e eficácia, já que biossimilares passam por um rigoroso e extensivo exercício de comparabilidade com o medicamento biológico de referência (medicamento comparador), em laboratório, e posteriormente, em animais (estudos não-clínicos ou pré-clinicos) e em humanos (estudos clínicos).

Após demonstrada e comprovada a biossimilaridade do medicamento biossimilar ao medicamento biológico comparador, com comprovação do mesmo perfil de qualidade, segurança e eficácia, por meio da referida rigorosa comparabilidade, antes do biossimilar ser disponibilizado aos pacientes, tanto o processo de produção, como as especificações do produto em si devem cumprir os mesmos requisitos e padrão de qualidade estabelecidos pela ANVISA para o medicamento biológico de referência.